儿童医学研究所是河南省医学科学院2023年揭牌后首批入驻的研究所之一，科研场地约2000平方米。研究所由国家杰出青年科学基金获得者领衔，汇聚国内外儿童疾病领域专家带领的多支科研团队，主要聚焦儿童遗传病、罕见病、出生缺陷防控、儿童肿瘤及感染性疾病防治等重大公共卫生领域开展研究。

研究所聚焦儿童罕见病诊疗核心需求，建立了标准化、可复制的干细胞与类器官培养流程及全链条质量控制体系；针对白化病、遗传性骨病、自闭症、儿童肿瘤等疾病，完成皮肤、骨关节、神经、肿瘤等疾病类器官培养体系构建、模型鉴定及初步疾病表型验证。在此基础上，初步搭建了服务于河南省儿科医疗联盟的罕见病药物筛选与个性化治疗方案的协作研究网络。

研究所同时围绕多种儿童疾病方向开展科研攻关，践行“儿科和精神卫生服务年”宗旨，坚持医研融合，推动新型诊疗技术的研发与临床应用，为儿童提供精准化、个性化健康管理方案。研究所以构建“筛查—研究—转化—推广”闭环体系为目标，打造集疾病筛查、数据库建设与管理、药物筛选及机制研究于一体的综合发展体系，持续推动科研成果向临床应用转化。